Há um conceito que se utiliza muito hoje em dia na área da saúde para justificar muitas decisões, mas que precisa de ser revisto. Falo do valor. Mas o que é, afinal, o valor em saúde? O mais importante é perceber, desde já, que o valor difere consoante a perspetiva - a da sociedade, a do pagador, a do próprio doente ou a do prestador de cuidados de saúde. E é também um conceito que tem mudado ao longo do tempo. Há 20 anos, falava-se de valor como sinónimo de eficácia e segurança do medicamento. Hoje, o valor inclui outras dimensões: qualidade de vida, redução de hospitalizações, autonomia dada ao doente, produtividade, impacto nos cuidadores, simplificação do percurso de cuidados.
O problema é que estas múltiplas dimensões não são, muitas vezes, consideradas na avaliação que é feita para a decisão de financiamento dos medicamentos inovadores. Uma avaliação que se faz muito na perspetiva do Serviço Nacional de Saúde, ou seja, que tem essencialmente em conta os custos diretos, quando, na realidade, o valor que um medicamento traz ao doente, ao país e à sociedade é muito maior do que isso, nomeadamente ao nível da produtividade e outros custos indiretos, dimensões que a avaliação atual não captura.
O valor do medicamento, hoje, é um valor mais holístico e mais amplo do que era há alguns anos, quando se resumia à eficácia e à segurança. E é exatamente porque a definição de valor mudou, que precisamos de falar numa mudança de paradigma no sistema de financiamento dos medicamentos.
Essa desatualização tem um efeito muito concreto, que os números do Patient W.A.I.T. Indicator, o estudo criado pela Federação Europeia de Associações e Indústrias Farmacêuticas (EFPIA) que mede o tempo de espera e a taxa de disponibilidade de novos medicamentos inovadores, ilustram bem: Portugal volta a aparecer mal posicionado entre os países da Europa, com os doentes a esperar, em média, 839 dias entre a aprovação europeia de um medicamento e o seu acesso efetivo. Não é uma novidade, mas um dado que nos deve fazer parar e pensar.
É importante dizer que este número não resulta de uma única causa. É o reflexo de um processo de financiamento complexo, com várias etapas sequenciais, que vão da avaliação clínica e avaliação económica à negociação e decisão política, e que é construído para garantir que os recursos públicos são usados de forma eficiente. O problema não está na avaliação em si, que continua a ser essencial. O verdadeiro desafio, e aquilo que o indicador mostra, é que é preciso manter o mesmo rigor e qualidade, mas reduzir o tempo até à decisão.
Há várias causas que explicam esta demora: a própria complexidade dos medicamentos (hoje já temos terapêuticas genéticas, medicamentos direcionados e medicamentos órfãos cruciais para tratar doenças raras) que exige uma evidência clínica cada vez mais difícil de avaliar, num sistema como o português, que é particularmente rigoroso e restritivo; a pressão orçamental, que leva, naturalmente, a um maior escrutínio; e o próprio processo de financiamento, que exige recursos para ser feito com o rigor, a complexidade e a celeridade que hoje se impõem. Tudo isto obriga, claramente, a uma mudança de paradigma. Não está em causa mudar o rigor da avaliação, que tem de ser mantido. O processo é que tem de ser mais rápido.
Nesta equação, entra também, e cada vez mais, a questão da sustentabilidade do sistema de saúde. Mas aqui, a mensagem mais importante é que sustentabilidade não significa gastar menos: significa investir onde o valor gerado para os doentes e para a sociedade é maior. O verdadeiro desafio não é financiar menos inovação, mas financiar a inovação que gera mais valor.
Aliás, um estudo europeu, publicado em 2026, demonstra que cada 1 euro investido em novos medicamentos, gera um elevado retorno para a sociedade: no caso específico de Portugal gera 3,60 euros. Isto demonstra bem o elevado valor que os medicamentos inovadores trazem, e podem continuar a trazer, para os doentes e para a sociedade portuguesa.
Olhando para o futuro, há algumas alavancas que vão facilitar esta tarefa. A inteligência artificial é uma delas: não vai substituir os avaliadores e decisores, mas pode ajudá-los na revisão da evidência, nas análises de dados, na previsão de gastos e do impacto orçamental a longo prazo. Isso é fundamental sobretudo porque os recursos com que hoje contamos são limitados.
Outra alavanca é a evidência dos benefícios que o medicamento realmente traz quando utilizado no mundo real. Hoje, financiamos com base sobretudo nos ensaios clínicos, mas no futuro esta componente de evidência do mundo real vai ganhar peso. A avaliação estende-se além do financiamento, o que nos leva à avaliação contínua: não se trata de aprovar hoje para sempre, mas de aprovar, continuar a monitorizar e, eventualmente, reavaliar no futuro. É uma ideia que junta, ao mesmo tempo, inovação e sustentabilidade, porque os medicamentos vão sendo cada vez mais dirigidos a populações pequenas de doentes, eventualmente mais caros, mas também mais eficazes, e isso obriga a esta mudança de paradigma.
O lugar do doente
O doente já tem um papel neste processo, mas esse papel ainda não é central. É ouvido apenas numa fase inicial da avaliação, quando devia estar presente em todas as fases, já que, mais do que os peritos, são os próprios doentes quem pode falar em nome próprio sobre o real impacto das doenças e os resultados que mais valorizam. E esses resultados nem sempre coincidem com o que hoje se avalia.
Os ensaios clínicos medem sobretudo sobrevivência e progressão da doença. Mas os doentes podem privilegiar outros critérios: autonomia, capacidade de trabalhar, redução de sintomas, menos idas ao hospital, qualidade de vida. É uma perspetiva que vem da experiência própria de viver com a doença e que, precisamente porque o doente ainda não tem uma voz constante ao longo de todo o processo, acaba muitas vezes por ficar de fora da definição de valor, ainda que devesse ser, ela própria, uma das dimensões desse valor.
Tudo isto evidencia que o futuro do acesso aos medicamentos passa por uma maior colaboração entre os reguladores, a indústria farmacêutica, os profissionais de saúde e os próprios doentes. Todos partilham o mesmo objetivo: garantir que os doentes recebam, em tempo útil, o tratamento que lhes traz mais valor, preservando ao mesmo tempo a sustentabilidade do sistema de saúde. Rigor, tempo e sustentabilidade continuam a ser essenciais. Mas os três só fazem sentido se estiverem ao serviço do mesmo propósito: o valor real que a inovação traz aos doentes e à sociedade.
